“這一藥物的成功獲批，使原本無藥可治的遺傳眼病患者看到了曙光。”近日，由廈門大學附屬廈門眼科中心眼科研究所常務副所長龐繼景參與研發(fā)的“眼科基因療法”藥物Luxturna被美國食品藥品監(jiān)督管理局（以下簡稱FDA）批準上市。

 

　　據(jù)悉，該藥物旨在用于治療Leber先天性黑曚2型(LCA2)疾病，這是一種導致嬰幼兒先天性盲的嚴重遺傳性視網(wǎng)膜疾病。患者往往在出生后前幾個月就開始出現(xiàn)視功能損傷，表現(xiàn)為患兒雙眼不追物，還可以出現(xiàn)戳眼、揉眼、按壓眼球等現(xiàn)象，稍大可見嚴重視覺障礙引起的眼球異常轉(zhuǎn)動(眼球震顫)。龐繼景教授從2002年起參與該病的基因治療臨床試驗。

 

　　“FDA批準上市并不等于Luxturna的安全性和有效性得到了100%的確認。”龐繼景教授特別強調(diào)，患者要和有經(jīng)驗的醫(yī)生進行詳細的咨詢后再做決定。

 

　　據(jù)介紹，目前全國具有遺傳性眼病發(fā)病風險的概率在4%左右。在25歲以下青少年盲人中，遺傳性眼病致盲者占67.7%。“基因檢測一定要趁早。”龐繼景教授強調(diào)，在遺傳基因診斷明確的情況下，通過評估，可以有針對性地對患者的日常生活學習進行個性化指導和干預，爭取盡可能地減緩疾病的發(fā)展速度。